脐带血干细胞

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脐带血是指胎儿娩出,将脐带结扎并离断后,残留在胎盘和脐带中的血液。脐带血中含有大量的干细胞,包括造血干细胞和多种其他干细胞,统称为脐带血干细胞。脐带血造血干细胞已经有30多年拯救生命的历史。目前还有多项脐带血在再生医学方面的临床研究,目的是利用脐带血干细胞促进机体组织和器官的损伤修复。

脐带血干细胞的临床治疗已有30余年的历史。目前,全世界已经进行了40000余例脐带血造血干细胞移植,来源包括公共库和家庭库的脐带血   。已经有80多种严重疾病可以用脐带血干细胞进行治疗,多项在再生医学方面的临床试验正在开展。

美国FDA监管的临床试验正在探索利用儿童自体脐带血干细胞治疗目前无法治愈的疾病,包括获得性听力丧失、自闭症、脑瘫和儿童中风。

脐带血干细胞存储

保存脐带血以备将来使用的干细胞库称为脐带血造血干细胞库(CORD BLOOD BANK),简称脐血库,国际上也称之为称生命银行(LIFE BANK)。包括公共库和家庭库(自体库)。

为了方便存储和临床应用,脐带血经过分离制备的过程尽可能的去除红细胞及血浆,其有核细胞成分被富集起来。富集的细胞里即含有多种干细胞,具有自我更新能力及分化为多种成熟细胞的潜能;同时还含有大量的免疫细胞,具有很好的免疫调节和抗感染作用。富集的脐带血细胞最终将被保存在深低温的液氮罐中,处于休眠状态。对于脐带血在液氮中可永久保存的理论已得到医学界的广泛认同。2011年,印第安纳大学医学院的研究团队发表在blood杂志上的一篇研究报告显示,脐带血冷冻23.5年后,活性依然很高。

为了更好的研究和利用脐带血这份宝贵的生物资源,自20世纪90年代全球第一家脐血库成立截止到2015年,世界范围内已建立脐血库300余家,脐带血储存量估计达到500万份,其中公共库存量73万份,自体库存量估计超过400万份。我国已经批准设置的公共脐血库有7家,分布于北京、天津、山东、上海、浙江、广州和四川。为了进一步满足日益增多的脐带血临床应用需求,2015年在北京开始筹建国家脐带血造血干细胞库。

脐带血干细胞存储的重要性

1、脐带血造血干细胞移植

脐带血是众所周知的有价值的干细胞来源,比如造血干细胞。作为干细胞移植的一部分,造血干细胞已经被用于治疗80多种血液和免疫系统疾病。此外,脐带血还含有其他有益的细胞,如NK细胞、调节性T细胞。目前,针对这些细胞的扩增技术已经初步成熟,可以提供临床级的脐带血来源的NK细胞、调节性T细胞,进行临床研究。

2、保存年轻造血干细胞的最佳机会

你可能对骨髓很熟悉。它含有与脐带血相同类型的干细胞。但是为什么脐带血会更好呢?当你的身体老化时,你的骨髓干细胞也会老化。相比之下,你新生时的干细胞是全新的,它们没有接触过老化和有害的环境因素。在出生时收集它们可以确保你可以保存最年轻的干细胞,同时避免将来在需要时从骨髓中收集它们的侵入性。

3、帮助拯救生命的悠久历史

在过去的30余年里,脐带血干细胞被用来重建健康的血液和免疫系统。作为干细胞移植的一部分,它们已经帮助了全世界4万多名患有某些癌症、血液疾病和免疫系统疾病的病人。

4、有益的功效不断被开发

多年来,研究人员继续研究脐带血干细胞的功能,取得了令人鼓舞的成果。脐带血已经在世界各地的100多个临床试验中得到研究,以帮助改善脐带血干细胞在移植中的效果,并研究未来在再生医学中的可能应用。比如自闭症、脑瘫、心血管疾病和获得性听力损失。

5. 一个家庭的保障

存储的脐带血干细胞将来可能会给你的直系亲属提供更多的选择。除了自己的脐带血干细胞移植不需要配型外。同胞兄弟姐妹至少有75%的机会有部分基因匹配。父母永远是部分匹配。使用将由治疗医师决定。

6. 冻结的时间

虽然我们不能让时间自行停止,但我们可以让新生的干细胞停止衰老。就目前的研究结果来看,研究者相信,脐带血在深低温储存中能够被无限期地保存,以保护它们免受老化和环境因素的影响。


应用的疾病

血液系统疾病

恶性肿瘤

免疫系统疾病

代谢性疾病

急性骨髓纤维化

急性混合型白血病

腺苷脱氨酶缺乏症(SCID)

先天性红血球卟啉症

骨髓化生

急性淋巴细胞白血病(ALL)

淋巴细胞综合征(SCID)

戈谢病

淀粉样变

急性髓细胞白血病(AML)

Chediak-Higashi综合征(SCID)

亨特综合征(MPS-Ⅱ)

重症再生障碍性贫血

急性未分化性白血病

慢性肉芽肿性疾病

亨特综合征(MPS-ⅠH)

重型β地中海贫血

成人T细胞白血病/淋巴瘤

先天性中性粒细胞减少

遗传性脑白质萎缩

Blackfan-Diamond贫血

慢性淋巴细胞白血病(CLL)

迪乔治综合症

自毁容貌综合征

先天性异核细胞性血小板减少症(CAT)

慢性髓细胞白血病(CML)

埃文斯综合症

甘露糖贮积症

先天性血细胞缺乏

尤因肉瘤

岩藻糖苷贮积症

拉米氏综合征(MPS-Ⅵ)

先天性红细胞发育不良性贫血

霍奇金淋巴瘤

噬血细胞综合征

异染性脑白质营养不良

先天性角化不良

粒细胞白血病(JMML)

Kostmann综合征(SCID)

Ⅱ型粘脂沉积病

原发性血小板增多症

骨髓/自然杀伤细胞(NK)白血病

慢性粒细胞缺乏症

神经元蜡样脂褐质沉积症

Fanconi贫血

非霍奇金淋巴瘤

Omenn综合征(SCID)

尼曼氏病

骨髓增生异常综合征

淋巴细胞白血病

磷酸化酶缺乏症(SCID)

山德霍夫氏病

阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)

浆细胞白血病

嘌吟核苷(SCID)

粘多糖症Ⅲ型

真性红细胞增多症

慢性粒单细胞白血病(CMML)

甲状腺发育不良

施艾氏症

红细胞再生障碍性贫血

白细胞粘附不足

重型免疫功能缺陷疾病

施赖综合征(MPS-Ⅶ)

环形铁粒幼细胞性贫血

多发性骨髓瘤

网状组织发育不全

萨氏病

镰状细胞疾病

神经母细胞瘤

Wiskott-Aldrich综合征

家族性黄色瘤伴肾上腺钙化(沃尔曼病)


横纹肌肉瘤

x连锁无丙种球蛋白血症

x连锁肾上腺脑白质营养不良


胸腺瘤(胸腺癌)

x连锁淋巴增殖性疾病



巨球蛋白血症

x连锁IgM综合征



肾母细胞瘤




脐带血干细胞的应用


1、获得性听力损伤

神经性听力损失(SNHL)是一种特殊类型的听力损失,涉及内耳损伤或功能障碍(相对于耳朵的其他结构)。获得性SNHL的发生可能是早产、感染、暴露于噪音或某些药物,导致内耳脆弱的纤毛细胞受到不可逆转的损害。尽管目前还没有治愈SNHL的方法。美国佛罗里达州儿童医院研究人员正在进行I期临床研究,希望通过自体脐带血干细胞回输,帮助恢复听力结构的功能。

2、自闭症

2017年,杜克大学Kurtzberg教授研究团队报道了一项治疗儿童自闭症的I期临床试验结果。该项临床实验将25名自闭症患儿自存脐带血回输他们体内,希望用这种方法改善、治疗自闭症。第一阶段的研究表明,对患有自闭症幼儿进行自体脐带血回输是安全可行的。2018年,Chez研究团队报道了自体脐带血输注治疗儿童自闭症的安全性和临床效果。29名2-6岁确诊为自闭症的儿童参与了这项试验。其中,15名患者应用自体脐带血细胞回输。评价结果显示,没有严重的不良事件发生。有改善的趋势,尤其是在社会化方面,但没有显著差异。本研究结果表明自体脐带血输注对自闭症患儿是安全的和可行的。

3、脑瘫

2017年,杜克大学Kurtzberg教授研究团队报道了输注自体脐带血改善痉挛型脑瘫患儿的症状的研究。该研究共有63名脑瘫患儿进行了自体脐血回输,高剂量组的改善程度比随年龄增长的自然康复提高了30%。在国内,广东省妇幼保健康复科的研究团队也开展了相关研究,已经对10多名患儿输注了自体脐血,这些患儿的自主运动、智力等方面均有不同程度改善。

4、小儿中风

中风发生时,血液流动被中断到大脑的一部分,导致脑细胞的破坏。小儿中风的风险非常大。佛罗里达儿童医院的一项新的临床试验将研究使用儿童自身的脐带血干细胞治疗儿童中风。招募工作正在进行中,将纳入10名年龄在6周至6岁之间的儿童,他们在子宫内或出生后立即经历过中风,并在出生时存储了自体脐带血。受试者将首先接受神经学基线评估,包括脑成像、癫痫评估、神经冲动和膀胱控制等,这将有助于在治疗前评估中风影响的总体严重性。评估完成后,符合条件的患者将接受单次自体脐带血干细胞输注,并在6个月和12个月后进行随访检测。


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