国内首个帕金森领域多能干细胞药物IND获CDE受理

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2022年4月11日,全球迎来了第25个“世界帕金森病日”,据帕金森这一常见神经功能障碍疾病的首次发现已逾200年。


目前我国帕金森病患者已超三百万人,其中,65岁以上人群患病率为1.7%;预计到2030年,患病人数将达到500万人,几乎占到全球患病人数的一半。


面对广大的帕金森患者群体,新药研发企业也在不断探索针对这一疾病的相关解决方案。


2022年的“世界帕金森日”,武汉睿健医药科技有限公司(简称“睿健医药”)就正式向国家药审中心提交了帕金森研发管线NouvNeu001的IND申请,4月28日,据国家药监局药品审查中心(CDE)官网-受理品种信息公示,武汉睿健医药科技有限公司(简称“睿健医药”)“人源多巴胺能前体细胞注射液”(代号:NouvNeu001)临床试验申请(IND)已获受理(受理号:CXSL2200194)。

国内首个帕金森领域多能干细胞药物IND获CDE受理(图1)


临床前数据显示,通过睿健医药自研的高效化学小分子诱导功能细胞再生技术,NouvNeu001移植入体内后可高效转化为成熟多巴胺能神经元,分泌多巴胺递质,并与体内原有神经元形成神经连接,产生综合性的治疗功能,改善帕金森症状。为帕金森疾病提供了一条崭新的细胞药物临床治疗路径。


值得一提的是,此次NouvNeu001IND受理,也让睿健医药正式成为国内首家、国际上第二家在帕金森领域多能干细胞衍生药物临床申请获得受理的生物医药公司,仅次于拜耳旗下的BlueRock


公司官网信息显示,成立短短四年多来,睿健医药已快速完成了多条研发管线的布局。除面向帕金森疾病、脊髓损伤、脑卒中等神经退行性疾病的细胞药物外,公司还在视神经病变、糖尿病视网膜病变、肌萎缩侧索硬化,肝脏代谢等领域探索细胞药物治疗的可能。


此次NouvNeu001IND申报顺利获得受理,无疑为帕金森临床治疗带来了新的希望。


关于帕金森病(PD)


帕金森病(Parkinson's disease, PD)是一种危害中老年身体健康慢性神经退行性疾病,全球有600多万人患有帕金森病。它是阿尔茨海默病之后第二常见神经退行性疾病。帕金森病主要病理特征为脑内黑质多巴胺能神经元(DN)进行性丧失,导致纹状体多巴胺(DA)含量缺乏,从而引起运动障碍。

国内首个帕金森领域多能干细胞药物IND获CDE受理(图2)


帕金森病患者运动症状主要包括静止性震颤、肌肉僵直、姿势不稳与运动迟缓。此外,一系列非运动症状可出现在运动障碍之前,包括焦虑、嗅觉障碍、自主神经功能障碍、情感和记忆障碍等。


据估计, 目前我国帕金森病患者已超300万人,其中65岁以上人群患病率为1.7%,每年新发病例近10万人。随着全球老龄化的加剧,罹患该疾病的人数还有可能进一步增加。PD庞大的患者基数正成为日益严重的公共卫生和社会问题重点。同时,该疾病巨大的未满足治疗需求催生了该领域的不断发展。


干细胞为帕金森病治疗带来曙光


目前,帕金森病是一个无法彻底根治的疾病,辅以药物治疗外,还有以脑深部电刺激为代表的手术治疗等,但传统的治疗手段均无法逆转神经变性,无法增加多巴胺能神经细胞的数目。因此寻求一种从病因上提高神经系统细胞数目的治疗具有重要意义。


近年来,干细胞技术得到迅猛发展,干细胞在再生医学、建立疾病模型及药物筛选等领域逐渐显示出其巨大应用价值。由于干细胞具有自我更新能力和多向分化潜能,可分化为多巴胺能神经元,并且在损伤组织内进行神经再生与修复,为帕金森病干预带来了曙光。


而此次NouvNeu001 IND申报顺利获得受理,无疑为帕金森临床治疗带来了新的希望。


IPS技术治疗帕金森的临床进展


早在2018年7月30日,日本政府批准了京都大学使用诱导多能干细胞(iPS细胞)治疗帕金森的临床试验。这也是日本政府第三次批准将iPS衍生细胞移植到病人体内。


该计划将于2018年8月1日起正式实施。


诱导多能干细胞是通过对成熟体细胞“重新编程”培育出的干细胞,拥有与胚胎干细胞相似的分化潜力


该临床试验由京都大学iPS细胞研究所提出,高桥盾(Jun Takahashi)教授及其同事引领,将以其所保存的健康捐赠者iPS細胞,培养约500万个可产生多巴胺的神经細胞,再将这些能分化成神经细胞的前体细胞移植到帕金森病患者脑部,以试验这种方法治疗帕金森病的有效性和安全性。


2017年,高桥盾团队在《自然》杂志发表了iPS细胞可改善帕金森病的研究结果。该团队利用人的iPS细胞制成了神经元细胞,并将这些神经元细胞移植至8只患有帕金森的猴子脑中,结果显示,猴子的手足颤抖状况得到了改善,开始变得灵活,经过最长2年时间的观察,未出现长出肿瘤的异常状况。

国内首个帕金森领域多能干细胞药物IND获CDE受理(图3)


这些数据为iPS细胞治疗帕金森的临床试验奠定了科学基础。


iPS技术是干细胞研究领域的一项重大突破,它回避了历史已久的伦理争议,解决了干细胞移植医学上的免疫排斥问题,使干细胞向临床应用迈进了一大步。近年来,越来越多的制药和生物技术公司利用iPS细胞进行药物研发、毒性筛选以及疾病模型的开发。


从已完成的药理药效试验和安全性试验结果来看,使用NouvNeu001的各类试验动物在给药四周后,不仅行为学功能得到了极大恢复,而且其多项生理生化指标也得到了显著提升。 相比之下,全球范围内同类药物针对帕金森病症则最短需要在给药十二周后才能起效,睿健NouvNeu001的药理药效具有显著优势。


“此次NouvNeu001 IND申报顺利获得受理体现出睿健医药团队的高效执行力。在研发过程中,我们充分考虑未满足的临床需求,始终以患者的利益为主要目标,对产品进行了充分的科学性以及严格的安全性评估。”睿健医药联合创始人兼CEO魏君博士如此表示。


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