首位被CAR-T治愈的女孩,已无癌生存10年没复发!

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时间,对于每一个癌症患者来说有着非凡的意义。因为每跨过一年,都意味着距离治愈又近了一步,而十年无癌,则意味着已经完全临床治愈,这也是所有癌症患者希望出现的奇迹。


提到Emily Whitehead,相信有很多病友都听过她的大名。她是世界上第一位接受 CAR T 细胞治疗的白血病 (ALL) 患儿,如今,她体内癌细胞已经完全消失了10年,连前美国总统奥巴马都被她的抗癌经历震撼而亲自接见,她也成为这一史诗级疗法的代言人被载入史册。


每一年,艾米莉都会用拍照打卡的形式,宣告自己又成功的跨过一年。

首位被CAR-T治愈的女孩,已无癌生存10年没复发!(图1)

△艾米莉每年都会举牌“打卡”庆祝无癌生存


今年,是艾米莉无癌生存的第十年。2022 年 5 月 10 日,艾米莉将庆祝自己成为首位接受 CAR T 细胞治疗后成功治愈十周年。她已从十年前那个差点被死神夺去生命的光头小女孩成为一个亭亭玉立的17岁花季少女。

首位被CAR-T治愈的女孩,已无癌生存10年没复发!(图2)

Emily无疑是幸运的。但整个治疗过程中,Emily展现的持续对抗病魔的勇气,父母对医生的信任,对临床试验的支持,都是治疗获得成功不可缺少的要素,他们坚持对病情的公开,也是带给社会的满满正能量,给无数病友带来战胜癌症的信心。


世界上第一位被CAR-T “治愈”

的幸运儿Emily的故事


2010 年,活泼健康的5 岁女孩艾米莉突然被诊断为白血病,当时的选择只有化疗。但不幸的是,经过2年的化疗后,还是无法控制疯狂进展的病情,当时骨髓移植似乎是唯一的希望,可她的情况已经严重到无法接受任何治疗。


医生遗憾的通知艾米莉的父母,他们已经无能为力了,并建议将艾米莉带回家,让她在家人的陪伴下结束病痛的折磨。


但是艾米莉的父母拒绝放弃治疗,他们开始四处寻找能够挽救艾米莉的方法,最终他们决定前往治疗儿童肿瘤最好的医院之一--费城儿童医院。


一切仿佛早有安排。


就在他们去医院前一天,费城儿童医院刚刚获得批准,在儿童复发/难治性 ALL 患者中开展CAR-T疗法的临床实验,而这个病的要死的小女孩仿佛注定被历史铭记。


CAR-T疗法当时并没有在儿童肿瘤中进行过多的尝试,只在三名成人中进行了临床实验,其中两人得到了快速和完全的缓解。而对于艾米莉来说,会不会起效,会不会更糟,一切都是未知的。


艾米莉的父母决定放手一搏,没有比即将失去心爱的女儿更糟的结果了。


2012 年 3 月 1 日,Emily开始在费城儿童医院接受CAR-T治疗。


医生先在她的脖子上放置了单采导管;她的 T 细胞被提取并送到实验室进行生物工程改造和扩增。期间艾米莉被隔离接受了大剂量的化疗,等待接受全新的CAR-T疗法。


4月初,艾米莉体内提取的那些被改造和扩增的T细胞,已经成为了既携带着识别肿瘤的“导航头”,又增强了杀伤肿瘤的“弹药库”的CAR-T细胞,被回输到已经奄奄一息的艾米莉体内,这些CAR-T细胞,一旦遇见表达对应抗原的肿瘤细胞,便会被激活并再扩增,发挥其极大的特异杀伤力,致肿瘤于死地。


大家都以为Emily会像火中的凤凰一样从灰烬中重生。但大部分人不知道的是,Emily最初并没有像大家期待的那样涅槃重生,反而差点因为CAR-T疗法引起的最严重的副作用-细胞因子释放综合征 (CRS) 丧命!


艾米莉的血压下降到 53/29,体温上升到 105°F,她的身体肿胀得面目全非,呼吸困难,医生说她随时可能死去。


就连June博士也说,Emily 活不过一夜,他希望Emily的父母停止所有ICU的干预,让Emily舒适的离去。


June博士认为这场免疫疗法革命因此结束,他甚至起草了相关的说明文件:“当试验中的第一位患者死亡时,是因为被称为细胞因子释放综合征的5级毒性。”所有的努力功亏一篑,一切也许要从零开始。


但幸运的是,大家都没有放弃最后一丝希望。


在最后时刻,费城儿童医院收到了艾米丽体内细胞因子的测试结果,尽管 Emily 有许多细胞因子异常,但最引人注目的异常白细胞介素 6 (IL-6) ,医生们决定尝试托珠单抗,这也是最后的一丝希望。


值得一提的是,如今,托珠单抗是 CRS 的标准治疗方法,也是 FDA 批准用于治疗该并发症的唯一药物。艾米丽的康复对整个CAR-T治疗领域来说都是意义重大的,她作为实验者为这项成功的疗法踏平了前进的道路。


奇迹就这样出现了,艾米莉终于安详地睡了一夜。


之后她开始迅速好转,23天后,令所有人惊喜的是,艾米莉的癌症已经完全消失,检测不到了。


如今,艾米莉已无癌十年,她的故事远远没有结束。正是因为在她身上的实验成功,才让CAR-T疗法顺利的向前探索,改变了现在癌症治疗的格局。全球数百家制药企业也在不断开发创新,推出效果更好的CAR-T产品造福人类。


CAR-T疗法为全球癌症治疗带变革 


近年来,全球范围内掀起了CAR-T疗法研发的热潮,因为谁先制造出疗效更好、副作用更低的CAR-T治疗技术,毫无疑问将会率先吃到第一只螃蟹,开启肿瘤免疫治疗的新纪元。目前 ,FDA共批准了六款 CAR-T 疗法,中国也上市了两款CAR-T产品,全球共有7款CAR-T疗法获批!

首位被CAR-T治愈的女孩,已无癌生存10年没复发!(图3)

01 2017.08

    诺华于 2017 年率先推出了一种名为 Kymriah 的 CAR-T 疗法。这种针对 B 细胞急性淋巴细胞白血病 (ALL) 的一次性治疗在三个月后显示出对无标准治疗无反应患者的 83% 缓解率!


02 2017.10

    吉利德是第二家将 CAR-T 疗法推向市场的公司。这家大型制药公司在 FDA 批准 Kite 的 CAR-T 细胞疗法 Yescarta 前几周收购了CAR-T 开发商 Kite Pharma。该疗法使 72% 的侵袭性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤患者获得缓解。


03 2020.07

    第三款CAR-T疗法Tecartus获批用于复发性或难治性套细胞淋巴瘤


04 2021.02

     FDA 批准了第四个 CAR-T 细胞疗法。Breyanzi 是由百时美施贵宝公司联合 Juno Therapeutics 开发的,用于治疗某些类型的非霍奇金淋巴瘤。虽然该疗法治疗后的完全缓解率为54%!


05 2021.03

    一个月后,FDA 批准了第五款,也是首款针对BCMA靶点的CAR-T疗法,用于多发性骨髓瘤。这就是由 Bluebird Bio 和 Bristol-Myers Squibb 开发的 Abecma 。


06 2021.06

    国内首款CAR-T疗法,复兴凯特的阿基伦塞注射液上市,治疗复发难治性淋巴瘤。


07 2021.09

    第二款CAR-T疗法,药名巨诺的瑞基奥伦塞注射液在美国成功上市,治疗复发难治性淋巴瘤。


08 2022.02

    首款国产CAR-T疗法在CARVYKTI美国成功上市,治疗难治性骨髓瘤,定价为46.5万美元。


关于CAR-T疗法


CAR-T,全称是Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy,嵌合抗原受体T细胞免疫疗法


研发人员说,CAR-T疗法同时是细胞疗法、基因疗法和免疫疗法。作为一种“活的”药物,CAR-T疗法与传统药物有着很大的区别。它属于一种个体化定制特异性的过继细胞免疫疗法。它的问世,颠覆了迄今为止存在的所有形式的癌症治疗(手术,放疗,化疗,靶向,免疫治疗


CAR-T治疗,即通过对患者的免疫细胞进行改造,导入能编码识别肿瘤特异性抗原的受体基因和帮助T细胞激活的各基因片段,形成CAR-T细胞,这些细胞既携带了识别肿瘤的“导航头”,又增强了自己杀伤肿瘤的“弹药库”,改造后的T细胞经体外扩增培养后,被回输到患者体内,一旦遇见表达对应抗原的肿瘤细胞,便会被激活并再扩增,发挥其极大的特异杀伤力,致肿瘤于死地。


除此之外,全球有超过500 项CAR-T 临床试验在进行。截至2020年6月,357个CAR-T试验在中国,在美国有256个试验,58个试验在其他国家,中国CAR-T研究已经超越美国成为临床试验最多的国家,领跑全球!


国内患者如何接受CAR-T疗法


1.在医院接受正规治疗。目前CAR-T疗法已经在国内,美国,日本等多个国家获批上市,国内患者可前往指定医院进行正规治疗。(价格高昂,如上文中幸存者接受的Kymriah市场定价为47.5万美元,约300万人民币。


2.参加临床试验。CAR-T疗法目前无论是国内还是国外,价格都属于“天价”,很少有家庭能承受,并且目前获批的适应症均为血液系统肿瘤,大部分实体瘤患者仍在苦苦等待!


经过近30年的发展,CAR-T细胞疗法已成为肿瘤治疗领域的一大新兴支柱,迄今为止,CAR-T技术已经发展到了第五代,使用膜受体(第五代)的 CAR-T 细胞根据不同的原理起作用,还添加了安全门控系统,使CAR-T疗法具有更好的安全性和更宽的治疗窗口。在个性化医疗的时代,无论是单一疗法还是联合疗法,CAR-T无疑是医药领域火热的研究对象,希望今后能够取得更多突破,在血液肿瘤和实体瘤的治疗上展现其独特的实力!


我们坚信,在完善的细胞免疫监管制度出台后,国家将放开细胞免疫治疗的大门造福更多的癌症患者,我们国家的细胞免疫疗法也会大步登上国际舞台!

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